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L'anémie aplasique est définie comme un diagnostic formel, confirmé par biopsie, d'une défaillance chronique et persistante de la moelle osseuse qui entraîne l'anémie, la neutropénie et la thrombocytopénie et qui nécessite la transfusion d'un produit sanguin de même qu'un traitement comprenant au moins un des éléments suivants :
Le diagnostic d'anémie aplasique doit être posé par un spécialiste.